L’Autorité générale de l’alimentation et des médicaments (SFDA) en Arabie saoudite approuve le premier traitement génique pour l’hémophilie B. Ainsi le premier traitement génique autorisé en Arabie saoudite pour les patients souffrant d’hémophilie B modérée à sévère. L’hémophilie B est une maladie potentiellement mortelle. Un trouble génétique rare causé par une déficience du gène responsable de la production du facteur de coagulation IX. Une protéine essentielle à la coagulation sanguine et à l’arrêt des saignements.
Sécurité et qualité
La SFDA a expliqué que le médicament a été enregistré après une évaluation rigoureuse de son efficacité et de sa conformité aux normes requises. Hemgenix utilise une technologie de thérapie génique basée sur un vecteur viral (AAV). Il contient des copies du gène responsable de la production du facteur de coagulation IX.
Après une injection intraveineuse, le corps commence à produire le facteur IX. cela contribue à rétablir la coagulation sanguine et à arrêter les saignements de manière naturelle. Ce traitement ne nécessite qu’une seule administration pour stimuler la production du facteur de coagulation IX.
Essais cliniques
Par contre, La SFDA a indiqué que les essais cliniques menés sur ce médicament ont révélé des effets secondaires non graves. Les plus courants étant des maux de tête, une augmentation des enzymes hépatiques et des symptômes similaires à ceux de la grippe. De plus, des interactions ont été observées avec certains médicaments affectant les fonctions hépatiques.
L’approbation de ce traitement s’inscrit dans le cadre des efforts de la SFDA pour améliorer l’accès à des options thérapeutiques innovantes pour les patients en Arabie saoudite. En particulier celles basées sur les biotechnologies. Un domaine en pleine expansion. Pour encourager l’introduction de tels médicaments innovants, la SFDA a lancé un programme d’enregistrement accéléré pour les traitements prometteurs. En accordant une priorité dans l’évaluation et l’approbation.
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